独自の創薬プラットフォーム「RuCIA」に基づくリード候補のFDA Phase 2承認取得、米国での本格的な臨床試験開始
感覚障害治療薬を専門とするバイオ医薬品開発企業RudaCure株式会社（代表取締役 キム・ヨンホ）は、ドライアイ治療薬「RCI001」の米国FDA Phase 2治験薬新薬（IND）承認を24日に取得したと発表しました。
RCI001は、RudaCure独自のAIベース創薬プラットフォーム「RuCIA（RudaCure Intelligence for Advanced Drug Development）」を用いて開発された新薬候補です。TRPV1下流シグナルを介した炎症活性化を抑制する作用機序を持ち、強力な抗炎症・抗酸化効果により既存治療との差別化を図っています。
RudaCureは、タンパク質構造解析、分子動力学シミュレーション、AIベースの薬物設計を組み合わせた「RuCIA」プラットフォームを通じてRCI001を開発しました。Phase 1臨床試験完了からわずか5ヶ月で米国FDA Phase 2 IND承認を取得し、このプラットフォームの効率性と革新性を実証しました。RuCIAが大規模データセットを必要とする「ビッグデータAI」に依存せず、構造生物学ベースのシミュレーションと機械学習を組み合わせた「スモールデータAI」アプローチで革新的な新薬開発能力を証明したことは注目に値します。
Phase 1臨床試験の主要結果（忠南大学病院にてPI パク・チョルヨン教授のもと32名の被験者を対象に実施）では、薬物関連の有害事象やバイタルサイン、心電図、臨床検査における異常所見は認められませんでした。また、最適化された製剤の安定性と点眼投与の適合性も確認されました。同社のPhase 1結果は上場企業としての立場および非上場投資段階にあるため非公開ですが、ハンリム製薬が実施した医師主導臨床試験の結果（公開済み）と組み合わせると、兆候と症状（涙液量増加＋角膜損傷回復）の同時改善が確認され、4週間以内に速やかな治療効果が現れ、点眼時の刺激感、灼熱感、充血の副作用がないことが確認されました。
RudaCureは2025年中に米国の主要医療機関でPhase 2臨床試験を実施する計画であり、同時に韓国のPhase 2臨床試験も設計中で2026年上半期に開始予定です。また、RCI001の臨床データに基づくグローバル展開を推進しており、Thea（フランス）、参天製薬（日本）など世界のグローバル眼科医薬品企業とのライセンシングや共同開発を通じて、80億ドル超と予測されるグローバルドライアイ治療市場を標的としています。
キム・ヨンホ代表は、「FDA Phase 2 IND承認は、RCI001が革新的な新薬開発の明確なポテンシャルを持つ候補として認められたことを意味し、米国での本格的な臨床試験の出発点です」と述べました。さらに、「これらの成果を基盤に、グローバル臨床試験と技術移転を加速し、世界の約3億5千万人のドライアイ患者に新たな治療パラダイムを提供してまいります」と付け加えました。
